Det nye forumet finner du her

Tilbake til: Farma og medisin
Innlegg av: donkeykong (27.11.17 19:51 ), lest 3014 ganger
Ticker: NANO
Endret: 27.11.17 20:23

NANO - CMA / AA - oppklaring/ ENKELT forklart

Forvirrelsen råder rundt CMA (Conditional Marketing Authorisation) og AA (Accelerated Approval). Det er helt unødvendig, så jeg prøver meg med en oppklaring. Selvsagt med forbehold om feil, og jeg tar gjerne imot innspill.


Conditional Marketing Authorisation er europeiske EMA sitt program. Accelerated Approval er amerikanske FDA sitt program.
Begge oversettes til "betinget markedstilgang" på norsk, og programmene er forholdsvis like.
Det fremgår av ordlyden at markedstilgangen er betinget. Betingelsen er at man gjennomfører en kontrollstudie på betalende pasienter - se nedenfor.


Betinget markedstilgang kan gis til medisiner som fyller et "unmet medical need". De gjør Betalutin, som har blitt tildelt "orphan drug designation". (Et annet regulatorisk privilegium).

Betinget markedstilgang gis basert på surrogatendepunkt. I NANO sitt tilfelle er surrogatendepunktet ORR. (Overall Response Rate). Det er et surrogatendepunkt som regulatoriske myndigheter har mye erfaring med.

Grunnen til at FDA/EMA gir betinget markedstilgang basert på bla. ORR, er at det anses som rimelig sannsynlig at mindre svulster representerer en faktisk klinisk fordel for pasientene.
Det tar selvsagt mye kortere tid å lese av svulststørrelse enn det tar å gjøre studier på om pasientene faktisk lever lenger.

-----

NANO sin tidslinje (som er ambisiøs), har alltid vært basert på at Betalutin skal få betinget markedstilgang. Planen har vært å få dette basert på resultatene i PARADIGME, for deretter å gjennomføre en fase 4-studie.(På betalende pasienter!). Formålet med denne studien er og bekrefte at mindre svulster faktisk forlenger livene til pasientene.


------

Forvirrelsen bunner nok i at FDA har blitt mer og mer strømlinjeformet, og man ser en tendens der ulike medisiner får betinget markedstilgang tidligere og tidligere. Noen skribenter har derfor tatt til orde for at NANO/Betalutin kan få betinget markedstilgang tidligere enn forventet.

I dette innlegget skal jeg ikke spekulere i om Betalutin kommer til å få Accelerated Approval / Conditional Marketing Authorisation før 2H 2019, men det kan være en mulighet.
"Only the data will tell us" :)
Innlegg av: NanoVekter (27.11.17 20:05 ), lest 1826 ganger
Ticker: NANO

RE^1: NANO - CMA / AA - oppklaring/ ENKELT forklart

Jeg trenger snart en tellemaskin...
Innlegg av: Frontmasta (27.11.17 20:28 ), lest 1639 ganger
Ticker: NANO

RE^1: NANO - CMA / AA - oppklaring/ ENKELT forklart

23 august 2017 ble det skrevet om samarbeid på ema sine sider, da det er forskjellige kriterier....
Innlegg av: focuss (27.11.17 20:43 ), lest 1555 ganger
Ticker: NANO

RE^1: NANO - CMA / AA - oppklaring/ ENKELT forklart

DK
Stort sett enig i det du skriver men for meg henger det igjen en usikkerhet når det gjelder den amerikanske AA. Det jeg har lest meg til er at AA egentlig bare betyr at det aksepteres surrogat endpoint og at det må nåes gjennom et pivotalt fase 2 studie som Paradigme for å få markedsadgang
Dette var prosessen for Bayer som hadde testet 142 pasienter før priority Review og AA

Så foreligger det forslag til FDA om å innføre CMA dersom en del viktige kriterier er nådd og at markedsadgang kan oppnås med færre pasienter en et tradisjonelt pivotalt fase 2.

Det er også eksempler på at immunterapi preparater har blitt godkjent basert etter disse linjene. Jeg tror det dreier seg om at det er vist immunrespons og at det foreligger overbevisende dokumentasjon på at har man vist immunrespons så vet man at det virker.

Det ser for øvrig ut for meg som at Betalutin vil suverent oppfylle kriteriene.

Vet ikke om det foreligger medikamenter som Betalutin kan sammenliknes med som er innvilget CMA og undres om det har noe for seg å spekulere i at Nano skal få dette.

Innlegg av: Charles7 (27.11.17 20:48 ), lest 1527 ganger
Ticker: NANO

RE^1: NANO - CMA / AA - oppklaring/ ENKELT forklart

Mange Stjerner i boka til donkeykong!!!
Slike innlegg som er mer forståelig trenger vi flere av.


1000,- takk ;)
Innlegg av: Frontmasta (27.11.17 21:12 ), lest 1457 ganger
Ticker: NANO
Endret: 27.11.17 21:15

RE^1: NANO - CMA / AA - oppklaring/ ENKELT forklart

Det finnes iallefall noe : PDF fil

13. jun. 2017 -

Phase III confirmatory trials to transfer AA/CMA into regular approval. 5. Conclusion on trends and open questions

Søk med ............

Snapshot on the regulatory requirements of accelerated
Innlegg av: focuss (27.11.17 21:36 ), lest 1348 ganger
Ticker: NANO

RE^1: NANO - CMA / AA - oppklaring/ ENKELT forklart

Frontmasta
Interessant det. Grav frem det du kan.
Innlegg av: kameleonen (27.11.17 22:27 ), lest 1209 ganger
Ticker: NANO

RE^1: NANO - CMA / AA - oppklaring/ ENKELT forklart

peeeent donkey
Innlegg av: Panis (27.11.17 22:48 ), lest 1116 ganger
Ticker: NANO

RE^1: NANO - CMA / AA - oppklaring/ ENKELT forklart

Takk igjen Donkeykong!

Og takk til Focuss som alltid vil ha svar på påstander, for det lærer vi alle mer av.

Ha en fortsatt fin kveld.
Innlegg av: 1mattis1 (28.11.17 00:02 ), lest 904 ganger
Ticker: NANO

RE^1: NANO - CMA / AA - oppklaring/ ENKELT forklart

DK

Alltid en fryd å lese dine innlegg og meninger/forventninger om caset Nano.
Mister fort troen på superhaussere som ikke legger inn
en mulighet for at ting kanskje ikke nødvendigvis er "99,9% sikkert" og "penger på gaten".
Har selv troen på at dette ser ut til å gå veien, men...
Håper du fortsetter med dine flotte innlegg :)
Innlegg av: Diane (28.11.17 06:26 ), lest 801 ganger
Ticker: NANO
Endret: 28.11.17 06:38

RE^1: NANO - CMA / AA - oppklaring/ ENKELT forklar

Bra forklart, bortsett fra at det er feil !
Dette blir best forklart i radforsk episode 22.
Conditional approval blir gitt underveis i fase 2 dersom data er gode nok. Fase 1 data teller med.
Ett selskap (Keytruda) fikk CA etter bare 69 pasienter i fase 1 (2) (sømløs)
Nano kan dermed være der meget snart. Med deres safety profil er sannsynligheten høy.

Gjør som dere vil. Jeg forventer en gledelig melding før St.hans.
Nano har vært i «intense samtaler med FDA» (Einarsson) om design av studiet for å oppnå CA så tidlig som mulig.
Innlegg av: donkeykong (28.11.17 08:47 ), lest 543 ganger
Ticker: NANO
Endret: 28.11.17 08:52

RE^2: NANO - CMA / AA - oppklaring/ ENKELT forklar

Diane:

Basert på det du skriver her kan jeg ikke se at trådstarten er feil.


I nest siste avsnitt skriver jeg jo at betinget markedstilgang gis tidligere og tidligere, men tar ikke stilling til når Betalutin vil få det innvilget.


Jeg har også hørt Radium ep. 22. Wiklund fra Targovax sier at man kan få betinget markedstilgang for å slippe et fase 3-studie med flere hundre pasienter. Det er NANO sin plan allerede i utgangspunktet.

Samtidig kan man, pga. et strømlinjeformet FDA, og det faktum at Betalutin er et forholdsvis unikt produkt, muligens få betinget markedstilgang underveis i PARADIGME. Det bør være en stor bonus!
Innlegg av: sjerkyll (28.11.17 09:33 ), lest 409 ganger
Ticker: NANO
Endret: 28.11.17 09:34

RE^1: NANO - CMA / AA - oppklaring/ ENKELT forklart

Diane,

Hva mener du er feil? Det har alltid vært ideen at CMA\AA skulle komme på grunnlag av paradigme studien. De må fortsatt gjennomføre løpet, hence "conditional" og studie som DK nevner.

Jekk deg ned
Innlegg av: Diane (28.11.17 09:37 ), lest 371 ganger
Ticker: NANO

RE^1: NANO - CMA / AA - oppklaring/ ENKELT forklart

OK Donkey, beklager hvis jeg feiltolket deg. Bra hvis vi er enige.
Jeg er uenig med dem som mener at CMA kommer etter Paradigme. Noen mener også at den kommer lenge etter Paradigme pga saksbehandlingstid hos FDA. Det er feil.
Jeg er overbevist om at CMA kommer underveis i Paradigme.
Jeg tipper mai/juni